Un risultato straordinario è stato raggiunto presso l’ospedale pediatrico di Roma Bambino Gesù dove un equipe di medici ha riprogrammato le cellule contro la leucemia. Il paziente un bambino di quattro anni affetto da leucemia linfoblastica acuta che non aveva dato segnali positivi alle terapie convenzionali.
Questa applicazione potrebbe cambiare le sorti della medicina internazionale, in particolare l’abbattimento dei tumori. Il piccolo paziente è stato dimesso e sta bene, un risultato sorprendente dell’ospedale vaticano. In sostanza i linfociti sono stati manipolati e indirizzati contro il tumore, l’operazione è arrivata al termine di uno studio accademico condotto dallo stesso ospedale che darà vita alla sperimentazione. Lo studio è promosso dall’AIRC, dal Ministero della Salute e dalla Regione Lazio.
Nel comunicato diramato dall’ospedale si legge: “La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente”.
“L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, per realizzare cioè il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata (costrutto), che prevede anche l’inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene “suicida” attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati. E’ la prima volta che questo sistema, adottato grazie alla collaborazione dell’Ospedale con Bellicum Pharmaceuticals, viene impiegato in una terapia genica a base di CAR-T: una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative”. Un grande successo per la ricerca, un trattamento innovativo fondamentale. Dopo un mese dall’infusione il bambino sta bene, il piccolo è il primo paziente italiano curato con questo metodo.
