Napoli, restituita la vista a dieci bambini con la terapia genica

La terapia serve per chi ha una forma di distrofia retinica ereditaria legata a mutazioni del gene RPE65. La collaborazione tra  l’Università Vanvitelli e la Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia, ha condotto a risultati eccellenti.

Un successo importante per l’eccellenza della sanità campana per il trattamento di malattie rare alla retina.

“I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto – allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità – hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente – afferma Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli – Nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati ottenuti e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”.

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