Policlinico Vanvitelli, un nuovo farmaco in pediatria per curare il rachitismo

La Clinica Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria “Luigi Vanvitelli”, diretta dal professore Emanuele Miraglia del Giudice, è stata autorizzata dall’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) a somministrare il Burosumab, il farmaco che cura i bambini affetti da rachitismo ipofosfatemico legato all’X (XLH). La dottoressa Anna Grandone, ricercatrice- pediatra – endocrinologa, sta personalmente seguendo due piccoli pazienti affetti dalla malattia rara che causa gravi deformità ossee, specie degli arti inferiori, con dolori e difetti della crescita. XLH è una patologia fortemente invalidante la cui storia naturale è completamente cambiata grazie all’uso del Burosumab.

I traguardi fin qui raggiunti sono stati resi noti durante il convegno, tenutosi il fine settimana scorso, denominato: “Pediatria a Napoli, lavoriamo in gruppo per la qualità delle cure”, alla presenza dei maggiori esperti del settore a livello nazionale.

“Abbiamo in cura due bambini affetti da rachitismo ereditario, tutti campani – Esordisce il Direttore Generale dell’AOU “Luigi Vanvitelli”, Antonio Giordano – Altri due piccoli pazienti, in cura in ospedali del nord, saranno presto di ritorno in Campania presso la nostra Clinica. Siamo Centro prescrittore autorizzati alla diagnosi e al trattamento delle varie forme di rachitismo ipofosfatemico. Il farmaco è costoso ma siamo riusciti ad ottenere la rimborsabilità. Una menzione, doverosa, va all’importante ruolo svolto dalla nostra Farmacia aziendale”.

Il percorso aziendale seguito. Iniziato a giugno scorso, il farmaco Burosumab è stato somministrato a bambini di 4 e 10 anni ogni due settimane, sottocute. I risultati sono apprezzabili e visibili. La bambina di 10 anni ha ottenuto il certificato medico di idoneità per svolgere attività fisica, risultato impensabile fino a qualche mese fa.

Come agisce il medicinale. E’ un anticorpo monoclonale ricombinante umano che agisce intervenendo sulla perdita renale di fosfato. E’ indicato nei pazienti con XLH e rachitismo attivo da 1 a 12 anni di età. Va somministrato sottocute ogni due settimane fino alla conclusione della fase di sviluppo. Il farmaco consente la crescita del bambino, migliora le deformità ossee e allevia con decisione i dolori della malattia. E’ di fatto superiore alla terapia convenzionale e porta, se somministrato precocemente, alla completa guarigione.

Cosa è accaduto in 8 mesi. Miglioramento della qualità della vita. I livelli medi di fosfatasi alcalina sono migliorati. Meno dolori, parametri biometrici nella norma. Le bambine camminano in modo più regolare e le deformità ossee stanno migliorando visibilmente.